റുക്സോലിറ്റിനിബ്, ചൈനയിൽ ruxolitinib എന്നും അറിയപ്പെടുന്നു, സമീപ വർഷങ്ങളിൽ ഹെമറ്റോളജിക്കൽ രോഗങ്ങളുടെ ചികിത്സയ്ക്കായി ക്ലിനിക്കൽ മാർഗ്ഗനിർദ്ദേശങ്ങളിൽ വ്യാപകമായി പട്ടികപ്പെടുത്തിയിട്ടുള്ള "പുതിയ മരുന്നുകളിൽ" ഒന്നാണ്, കൂടാതെ മൈലോപ്രൊലിഫെറേറ്റീവ് രോഗങ്ങളിൽ വാഗ്ദാന ഫലപ്രാപ്തി കാണിക്കുകയും ചെയ്തു.
ടാർഗെറ്റുചെയ്‌ത മരുന്ന് Jakavi ruxolitinib-ന് മുഴുവൻ JAK-STAT ചാനലിൻ്റെയും സജീവമാക്കൽ ഫലപ്രദമായി തടയാനും ചാനലിൻ്റെ അസാധാരണമായി മെച്ചപ്പെടുത്തിയ സിഗ്നൽ കുറയ്ക്കാനും അങ്ങനെ ഫലപ്രാപ്തി കൈവരിക്കാനും കഴിയും. വിവിധ രോഗങ്ങളുടെ ചികിത്സയ്ക്കും JAK1 സൈറ്റിലെ അസാധാരണത്വങ്ങൾക്കും ഇത് ഉപയോഗിക്കാം.
റുക്സോലിറ്റിനിബ്പ്രൈമറി മൈലോഫിബ്രോസിസ്, പോസ്റ്റ്-ജെനികുലോസൈറ്റോസിസ് മൈലോഫിബ്രോസിസ്, പോസ്റ്റ്-പ്രൈമറി ത്രോംബോസൈറ്റീമിയ മൈലോഫിബ്രോസിസ് എന്നിവയുൾപ്പെടെ ഇൻ്റർമീഡിയറ്റ് അല്ലെങ്കിൽ ഉയർന്ന അപകടസാധ്യതയുള്ള മൈലോഫിബ്രോസിസ് ഉള്ള രോഗികളുടെ ചികിത്സയ്ക്കായി സൂചിപ്പിച്ചിരിക്കുന്ന ഒരു കൈനസ് ഇൻഹിബിറ്ററാണ് ഇത്.
സമാനമായ ഒരു ക്ലിനിക്കൽ പഠനം (n=219) ക്രമരഹിതമായ, ഇൻ്റർമീഡിയറ്റ്-റിസ്ക്-2 അല്ലെങ്കിൽ ഉയർന്ന അപകടസാധ്യതയുള്ള പ്രൈമറി MF ഉള്ള രോഗികൾ, യഥാർത്ഥ എറിത്രോബ്ലാസ്റ്റോസിസിന് ശേഷം MF ഉള്ള രോഗികൾ, അല്ലെങ്കിൽ പ്രൈമറി ത്രോംബോസൈറ്റോസിസിന് ശേഷം MF ഉള്ള രോഗികൾ രണ്ട് ഗ്രൂപ്പുകളായി, ഒരാൾക്ക് വായിലൂടെ ruxolitinib 15 മുതൽ 20 mgbid വരെ ലഭിക്കുന്നു. (n=146) മറ്റൊരാൾക്ക് പോസിറ്റീവ് കൺട്രോൾ ഡ്രഗ് (n=73) ലഭിക്കുന്നു. യഥാക്രമം 48, 24 ആഴ്ചകളിൽ പ്ലീഹയുടെ അളവ് (മാഗ്നറ്റിക് റിസോണൻസ് ഇമേജിംഗ് അല്ലെങ്കിൽ കംപ്യൂട്ടഡ് ടോമോഗ്രഫി വിലയിരുത്തുന്നത്) ≥35% കുറവുള്ള രോഗികളുടെ ശതമാനമാണ് പഠനത്തിൻ്റെ പ്രാഥമികവും പ്രധാനവുമായ ദ്വിതീയ പോയിൻ്റുകൾ. നിയന്ത്രണ ഗ്രൂപ്പിലെ 0% (P<0.0001) മായി താരതമ്യപ്പെടുത്തുമ്പോൾ, 24-ാം ആഴ്ചയിൽ 24-ആം ആഴ്ചയിൽ പ്ലീഹയുടെ അളവ് 35%-ൽ കൂടുതൽ കുറയുന്ന രോഗികളുടെ ശതമാനം ചികിത്സ ഗ്രൂപ്പിൽ 31.9% ആണെന്ന് ഫലങ്ങൾ കാണിക്കുന്നു; നിയന്ത്രണ ഗ്രൂപ്പിലെ (P<0.0001) 0% മായി താരതമ്യപ്പെടുത്തുമ്പോൾ 48 ആഴ്ചയിൽ പ്ലീഹയുടെ അളവിൽ 35%-ൽ കൂടുതൽ കുറവുള്ള രോഗികളുടെ ശതമാനം ചികിത്സ ഗ്രൂപ്പിൽ 28.5% ആയിരുന്നു. കൂടാതെ, റുക്സോലിറ്റിനിബ് മൊത്തത്തിലുള്ള ലക്ഷണങ്ങൾ കുറയ്ക്കുകയും രോഗികളുടെ ജീവിതനിലവാരം ഗണ്യമായി മെച്ചപ്പെടുത്തുകയും ചെയ്തു. ഈ രണ്ട് ക്ലിനിക്കൽ പരീക്ഷണങ്ങളുടെ ഫലത്തെ അടിസ്ഥാനമാക്കി,റുക്സോലിറ്റിനിബ്എംഎഫ് ഉള്ള രോഗികളുടെ ചികിത്സയ്ക്കായി യുഎസ് എഫ്ഡിഎ അംഗീകരിച്ച ആദ്യത്തെ മരുന്നായി.