ജൂൺ 29ന്,ഇൻ്റർസെപ്റ്റ് ഫാർമസ്യൂട്ടിക്കൽസ് പ്രഖ്യാപിച്ചുനോൺ-ആൽക്കഹോളിക് സ്റ്റീറ്റോഹെപ്പറ്റൈറ്റിസ് (NASH) റെസ്‌പോൺസ് ലെറ്റർ (CRL) മൂലമുണ്ടാകുന്ന ഫൈബ്രോസിസിനുള്ള FXR അഗോണിസ്റ്റ് ഒബെറ്റിക്കോളിക് ആസിഡ് (OCA) സംബന്ധിച്ച് US FDA-യിൽ നിന്ന് ഒരു പൂർണ്ണമായ പുതിയ മയക്കുമരുന്ന് അപേക്ഷ ലഭിച്ചു. ഇതുവരെ അവലോകനം ചെയ്ത ഡാറ്റയെ അടിസ്ഥാനമാക്കി, ഇതര ഹിസ്റ്റോപാത്തോളജി ട്രയൽ എൻഡ്‌പോയിൻ്റുകൾ അടിസ്ഥാനമാക്കിയുള്ള മരുന്നിൻ്റെ പ്രതീക്ഷിക്കുന്ന നേട്ടങ്ങൾ ഇപ്പോഴും അനിശ്ചിതത്വത്തിലാണെന്നും ചികിത്സയുടെ പ്രയോജനങ്ങൾ സാധ്യതയുള്ള അപകടസാധ്യതകളെ കവിയുന്നില്ലെന്നും എഫ്ഡിഎ CRL-ൽ പ്രസ്താവിച്ചു. കരൾ ഫൈബ്രോസിസിന് കാരണമാകുന്ന NASH രോഗികളുടെ ചികിത്സയ്ക്കായി OCA യുടെ ത്വരിതപ്പെടുത്തിയ അംഗീകാരത്തെ പിന്തുണയ്ക്കുക.

മാർക്ക് പ്രുസാൻസ്കി, ഇൻ്റർസെപ്‌റ്റിൻ്റെ പ്രസിഡൻ്റും സിഇഒയും, ഫലങ്ങളെക്കുറിച്ച് അഭിപ്രായപ്പെട്ടു: “അവലോകന പ്രക്രിയയിൽ, OCA യുടെ അംഗീകാരം ത്വരിതപ്പെടുത്തുന്നതിനെക്കുറിച്ചുള്ള വിവരങ്ങൾ FDA ഒരിക്കലും ആശയവിനിമയം നടത്തിയിട്ടില്ല, കൂടാതെ ഇതുവരെ സമർപ്പിച്ച എല്ലാ ഡാറ്റയും FDA യുടെ ആവശ്യകതകൾ നിറവേറ്റുന്നുവെന്നും OCA യുടെ നല്ല ലാഭ സാധ്യതയെ വ്യക്തമായി പിന്തുണയ്ക്കുന്നുവെന്നും ഞങ്ങൾ ഉറച്ചു വിശ്വസിക്കുന്നു. ഈ CRL-ൽ ഞങ്ങൾ ഖേദിക്കുന്നു. FDA ക്രമേണ ഹിസ്റ്റോളജിക്കൽ എൻഡ് പോയിൻ്റുകളുടെ സങ്കീർണ്ണത വർദ്ധിപ്പിച്ചു, അങ്ങനെ കടന്നുപോകുന്നതിന് വളരെ ഉയർന്ന തടസ്സം സൃഷ്ടിക്കുന്നു. ഇതുവരെ,ഒസിഎഒരു പ്രധാന മൂന്ന് ഘട്ടങ്ങളിൽ മാത്രമാണ്. പഠനത്തിനിടെ ഈ ആവശ്യം നിറവേറ്റിയിട്ടുണ്ട്. ഭാവിയിൽ CRL വിവരങ്ങളിൽ എങ്ങനെ അപ്രൂവൽ പ്ലാൻ പാസാക്കാം എന്ന് ചർച്ച ചെയ്യാൻ FDA യുമായി എത്രയും വേഗം കൂടിക്കാഴ്ച നടത്താൻ ഞങ്ങൾ പദ്ധതിയിടുന്നു.

ലിസ്റ്റുചെയ്ത ആദ്യത്തെ നാഷ് മരുന്ന് പിടിച്ചെടുക്കാനുള്ള ഓട്ടത്തിൽ, ഇൻ്റർസെപ്റ്റ് എല്ലായ്പ്പോഴും മുൻനിര സ്ഥാനത്താണ്, നിലവിൽ പോസിറ്റീവ് ലാറ്റ്-സ്റ്റേജ് ട്രയൽ ഡാറ്റ നേടിയ ഒരേയൊരു കമ്പനിയാണിത്. ശക്തവും നിർദ്ദിഷ്ടവുമായ ഫാർനെസോയിഡ് X റിസപ്റ്റർ (FXR) അഗോണിസ്റ്റ് എന്ന നിലയിൽ,ഒസിഎREGENERATE എന്ന ഫേസ് 3 ക്ലിനിക്കൽ ട്രയലിൽ മുമ്പ് നല്ല ഫലങ്ങൾ നേടിയിട്ടുണ്ട്. ഉയർന്ന ഡോസുകൾ സ്വീകരിച്ച മിതമായതും കഠിനവുമായ നാഷ് ആണെന്ന് ഡാറ്റ കാണിക്കുന്നുഒസിഎരോഗികളിൽ, രോഗികളുടെ കരൾ ഫൈബ്രോസിസ് ലക്ഷണങ്ങളിൽ നാലിലൊന്ന് ഗണ്യമായി മെച്ചപ്പെട്ടിട്ടുണ്ട്, മാത്രമല്ല അവസ്ഥ വഷളായിട്ടില്ല.

പിന്തുണയ്‌ക്കുന്നതിനായി നടന്നുകൊണ്ടിരിക്കുന്ന പുനരുജ്ജീവിപ്പിക്കൽ പഠനത്തിൽ നിന്നുള്ള അധിക ഇടക്കാല ഫലപ്രാപ്തിയും സുരക്ഷാ ഡാറ്റയും ഇൻ്റർസെപ്റ്റ് സമർപ്പിക്കാൻ FDA ശുപാർശ ചെയ്തു.OCA യുടെ സാധ്യതഅംഗീകാരം ത്വരിതപ്പെടുത്തി, പഠനത്തിൻ്റെ ദീർഘകാല ഫലങ്ങൾ തുടരണമെന്ന് ചൂണ്ടിക്കാട്ടി.

എങ്കിലുംഒസിഎമറ്റൊരു അപൂർവ കരൾ രോഗത്തിന് (പിബിസി) മുമ്പ് അംഗീകാരം ലഭിച്ചിട്ടുണ്ട്, നാഷിൻ്റെ ഫീൽഡ് വളരെ വലുതാണ്. അമേരിക്കൻ ഐക്യനാടുകളിൽ മാത്രം ദശലക്ഷക്കണക്കിന് ആളുകളെ നാഷ് ബാധിക്കുന്നതായി കണക്കാക്കപ്പെടുന്നു. മുമ്പ്, ഇൻവെസ്റ്റ്മെൻ്റ് ബാങ്ക് ജെഎംപി സെക്യൂരിറ്റീസ് കണക്കാക്കിയത് ഇൻ്റർസെപ്റ്റ് മരുന്നുകളുടെ ഏറ്റവും ഉയർന്ന വിൽപ്പന ബില്യൺ കണക്കിന് ഡോളറിലെത്തുമെന്നാണ്. ഈ മോശം വാർത്തയെ ബാധിച്ച്, ഇൻ്റർസെപ്റ്റിൻ്റെ ഓഹരി വില തിങ്കളാഴ്ച ഏകദേശം 40% ഇടിഞ്ഞ് ഒരു ഷെയറിന് 47.25 ഡോളറായി. നാഷ് വികസിപ്പിച്ച മറ്റ് ഫാർമസ്യൂട്ടിക്കൽ കമ്പനികളുടെ ഓഹരി വിലയും ഇടിഞ്ഞു. അവയിൽ മാഡ്രിഗൽ ഏകദേശം 6% ഇടിഞ്ഞു, വൈക്കിംഗ്, അകെറോ, ജെൻഫിറ്റ് എന്നിവ ഏകദേശം 1% ഇടിഞ്ഞു.

സ്റ്റിഫെൽ അനലിസ്റ്റ് ഡെറക് ആർക്കില ക്ലയൻ്റിന് ഒരു റിപ്പോർട്ടിൽ എഴുതി, ചികിത്സയുമായി ബന്ധപ്പെട്ട പാർശ്വഫലങ്ങളാണ് നിരസിക്കാൻ കാരണം.OCA ക്ലിനിക്കൽ ടെസ്റ്റിംഗ്, അതായത്, ചില രോഗികൾക്ക് ലഭിച്ചുOCA ചികിത്സ, ശരീരത്തിലെ ഹാനികരമായ കൊളസ്‌ട്രോൾ വർദ്ധിച്ചു, ഇത് അവരെ ഹൃദയ സംബന്ധമായ അപകടസാധ്യത വർദ്ധിപ്പിക്കുന്നു. പല NASH രോഗികളും ഇതിനകം അമിതഭാരമുള്ളവരോ ടൈപ്പ് 2 പ്രമേഹമുള്ളവരോ ആയതിനാൽ, അത്തരം പാർശ്വഫലങ്ങൾ നിയന്ത്രണ ഏജൻസികളുടെ ജാഗ്രത ഉണർത്താനിടയുണ്ട്. അധിക ടെസ്റ്റ് ഡാറ്റയ്‌ക്കായുള്ള എഫ്ഡിഎയുടെ ആവശ്യകതകൾ അനുസരിച്ച്, ഈ ഡാറ്റ വ്യാഖ്യാനിക്കാൻ ഇൻ്റർസെപ്റ്റിന് 2022 ൻ്റെ രണ്ടാം പകുതി വരെ കാത്തിരിക്കേണ്ടി വന്നേക്കാം. ഇത്രയും നീണ്ട കാലതാമസം ഇൻ്റർസെപ്‌റ്റിൻ്റെ മുൻ സഞ്ചിത ലീഡിൻ്റെ ഒരു ഭാഗം ഇല്ലാതാക്കുമെന്ന് ബാഹ്യ വിശകലനം വിശ്വസിക്കുന്നു, ഇത് മാഡ്രിഗൽ ഫാർമസ്യൂട്ടിക്കൽസ്, വൈക്കിംഗ് തെറാപ്പിറ്റിക്‌സ് എന്നിവയുൾപ്പെടെയുള്ള മറ്റ് എതിരാളികളെ പിടിക്കാൻ അവസരമൊരുക്കുന്നു.